喜讯！我国CAR-T疗法治疗复发难治多发性骨髓瘤获突破

2月23日，国家药监局药品评审中心(CDE)官网显示，全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(研发代号：IBI326)被正式纳入突破性治疗药物程序，拟定适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。 

该疗法由信达生物与驯鹿医疗合作开发。IBI326是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法。此前公布的临床研究数据显示，IBI326获得了良好的安全性、有效性和应答持久性。研究还包括4名先前已接受过鼠源抗BCMA CAR-T治疗后复发的患者，他们的整体表现表明IBI326还可为鼠源性CAR-T治疗后复发的患者提供有效治疗选择。2021年1月，由驯鹿医疗与华中科技大学附属同济医院血液科周剑峰教授团队合作的“全人源BCMA CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤疗效及安全性”的最新研究成果发表在血液学知名学术期刊《Blood》中。本次突破性治疗药物的认定是基于正在中国进行的治疗R/R MM 的1/2期研究(ChiCTR1800018137)中观察到的结果。 

CAR-T细胞疗法通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，成为有望治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。这让人们对CAR-T免疫细胞疗法更加充满期待。　　 

近年来，CAR-T细胞可谓是一个研究大热门。对于恶性肿瘤而已，被认为极具前景的治疗手段，尤其是在血液系统肿瘤领域取得了很好的疗效。 

一、全球CAR-T研究火热

截至目前，全球已有4款CAR-T细胞疗法上市，包括此前 Kite 制药的 Yescarta 和 Tecartus以及诺华的 Kymriah。

基于高度的特异性和强大的抗肿瘤免疫功能，CAR-T近年来被广泛应用于各种恶性肿瘤，在血液系统肿瘤领域取得突破同时，也在积极攻克实体肿瘤，包括宫颈癌、食道癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。

二、我国CAR-T发展健康有序

中国的CAR-T疗法已经超过美国，成为世界上CAR T细胞疗法临床研究数量最多的国家。我国有望首款获批上市的CAR-T疗法产品FKC876 ，适应症是复发难治性大 B 细胞淋巴瘤。

国家药监局药审中心关于发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》的通告（2021年第14号）；我国《“十三五”医药工业发展规划指南》将CAR-T等细胞治疗产品列为推进重点领域发展……随着相关政策与研究技术的不断发展，我国CAR-T细胞治疗正朝健康有序的方向发展。

三、CAR-T 用免疫细胞治病救命

CAR-T可对T细胞的效应和分化等功能进行编程，以完成细胞的增殖及抗肿瘤作用，在应用时具有疗效好、不良反应少、耐药性无等优势。CAR-T疗法堪为“活细胞药物”，已经帮助许多终末期的癌症患者开启新的生命篇章。

1.治愈白血病患者8年无复发

2002年，身患急性淋巴白血病的小女孩接受了CAR-T免疫疗法，她是全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。结果显示，她体内的癌细胞彻底消失了，时至今日已实现8年的无癌生存。

2.彻底治愈肿瘤并攻克红斑狼疮

患有系统性红斑狼疮，又被确诊弥漫大 B 细胞淋巴瘤的王芳芳在经CAR-T治疗9个月后，体内的淋巴瘤完全被清除，身体完全康复，免疫系统完全重建恢复。

3.香港CAR-T治疗 成功治愈血癌病人

一名B细胞急性淋巴性白血病患者经港大医学院内科学系团队CAR-T细胞治疗后病情得到缓解，亦无出现严重并发症。病人最近期的骨髓检查确认，未发现白血病细胞，显示可能已经痊愈。

港大医学院首度引入CAR-T细胞治疗，成功治愈血癌患者。

我国CAR-T细胞疗法研究和临床目前正在火热的开展中，相信随着科技的发展，CAR-T细胞疗法终将成为疾病治疗一大利器！