菲总统患上重症肌无力，干细胞疗法为他带来新希望！

2019年10月，菲律宾杜特尔特总统透露他患有重症肌无力。（没错，就是《庆余年》男主前世所患的疾病）。杜特尔特总统已经出现了单侧眼睑下垂的情况，很多媒体指出“杜特尔特看起来总是像睡着了”“杜特尔特似乎总是眯着眼睛”。其实这些都是由于重症肌无力导致的。杜特尔特曾经说：“这个重症肌无力是我的祖父遗传给我的。”

近年来，随着干细胞移植在类风湿性关节炎、硬皮病、银屑病等自身免疫病干预中广泛开展，有关干细胞疗法在重症肌无力中的研究及应用亦有不少报道，下面我们一起来了解一下。

一、重症肌无力发病原因和传统干预方法

重症肌无力( myasthenia gravis，MG)是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病。主要症状包括眼睑掉落、吞咽困难、说话困难、呼吸困难、握持困难和行走困难。

重症肌无力的发病原因

分两大类，一类是先天遗传性，极少见，与自身免疫无关；第二类是自身免疫性疾病，最常见。

目前重症肌无力传统干预方法

包括免疫抑制、胸腺切除、药物干预、输注免疫球蛋白、血浆置换等，虽然能够让多数患者病情得到缓解和控制，但长期服用药物所带来经济负担和副反应让不少患者无法耐受。

二、干细胞疗法为干预重症肌无力提供新方向

重症肌无力约有80％合并胸腺异常，20％合并胸腺瘤。胸腺组织中生发中心存在大量T细胞，刺激外周血中的B细胞活化增殖，生成特异性抗体。

重症肌无力是一种依赖于T细胞、B细胞介导的复杂性自身免疫性疾病。炎症的迁延不愈及其他不确定的因素引起机体免疫系统平衡状态发生改变，从而产生过度活化的、自身反应性的淋巴细胞。

研究认为，基质祖细胞，内皮祖细胞和骨髓微环境功能失调是重症肌无力发生原因之一。干细胞通过细胞释放免疫相关细胞因子和细胞之间直接接触抑制细胞增殖。同时干细胞还能够调节其他免疫细胞，如自然杀伤细胞、树突状细胞和细胞免疫功能。

鉴于免疫系统过度活化是重要发病原因，而干细胞具有免疫调节能力，为干预重症肌无力提供新方向。

三、干细胞疗法治疗重症肌无力案例

2009年，美国加州某儿童医院的Strober医生报道1例利用异体造血干细胞移植治疗重症肌无力的病例。患者是1位17岁的男孩，11个月大时就被诊断为重症肌无力。在接受造血干细胞移植前，常用的免疫抑制剂已经无法控制他的病情。移植的造血干细胞来自HLA匹配的亲属。患者在接受移植后，肌无力症状得到缓解，并且不再服药，而且成为一名运动员。截至文章发表时，疗效已经持续40个月。

国内某医院于2013年2月-2014年5月收治来医院确诊的自身免疫性重症肌无力患者共20例，将其随机分为对照组和观察组各10例，对照组患者给予常规的激素和(或)免疫抑制剂治疗，观察组患者给予联合间充质干细胞和他汀类药物应用。

结果随访约3个月后，证实间充质干细胞联合他汀类药物能够有效改善MG患者肌无力的临床效果。 

综上所述，目前国内外对干细胞疗法干预重症肌无力临床研究较为广泛，随着对重症肌无力发病机制不断深入，移植方法不断优化，对重症肌无力患者实施干细胞移植将成为干预该病的手段之一。